Орфанные лекарства как стратегическое направление развития фарминдустрии и лекарственного обеспечения П.А.Воробьев Президент о

Немного из истории Формулярного комитета

Создан на рубеже 1996-97 гг. как Экспертный

Формулярный Комитет РАМН

Самоуправляемый и независимый, создает регламенты своей работы, включая декларацию

За последнее 5-тилетие ФК создано

Перечень редкоприменяемых медицинских технологий
Педиатрический формуляр
Негативный перечень медицинских

Проблемы орфанных препаратов в РФ

Список редко применяемых медицинских технологий Формулярного комитета

Сегодня всем очевидно

что во главе угла стоит экономика

www.rspor.ru

Экономика – это научно обоснованное предсказание будущего (модель)

Для построения модели надо

Экономика сегодня не предполагает

Что есть абстрактное благожелательное государство, которое работает в

В экономической системе всегда присутствует, но не учитывается моделями

Утаивание информации в

Правило квадрата принятия решения П.Воробьев 2003

Лица
принимающие
решение

Информационное пространство

Информационное поле-
релевантная

Главная тенденция медицины

Вычленение из обобщенных «нозологических единиц» большого числа новых

Пример - гемобластозы

В 60-х годах было всего 5-6 опухолей кроветворной ткани

Две приницпиально новые тенденции в лечении болезней

таргетные препараты
персонифицированная медицина

Таргетные препараты

воздействуют на определенный рецептор, ключевую молекулу, обладающую уникальным действием

Фармакогенетика

персонификация лечения на основе выявленных генетических полиморфизмов

www.rspor.ru

С каждым редким заболеванием больных мало

Редкой – по определению Формулярного комитета

Болезней таких становиться все больше

В настоящее время известно около 5 тысяч

Основные группы сиротских заболеваний и технологий

Наследственные нарушения внутриклеточного обмена веществ
Наследственные гиперлипидемии
Заболевания

Болезней таких становиться все больше

В настоящее время известно около 5 тысяч

Понимание тонких молекулярных основ патогенеза заболеваний смещает вектор разработок и инноваций

Эра «универсальных» лекарств заканчивается:

не создаются принципиально новые
антибиотики
бета-блокаторы
ингибиторы АПФ

Универсальные лекарства помогают не всем

число больных, которых необходимо лечить (NNT):
Бета-блокаторы при

Пример значения цитогенетики

До 2000-х годов выявление филадельфийской хромосомы при хроническом миелолейкозе

Таргетные препараты

оказываются орфанными,
так как больных с установленным на молекулярно-генетическом

Проблемы диагностики редких болезней

Высокоспециализированные молекулярно-биологические методы – дорогое оборудование, специальные навыки

Редкие болезни и редкие технологии

Имеются методы драматической помощи
Заставляют менять классификации болезней
Экономическая

Новая методология исследований – регистры пациентов

Изучение «типичной практики» или «реального мира»
Требует

Онкологические препараты - одна из наиболее перспективных, но затратных групп орфанных

Онкологические препараты в РФ

В 2009 году:
5,13% аптечных продаж,
36,5% закупок в

Развитие таргетности в онкологии может играть ключевую демографическую роль:
Ежегодно от рака

Разработка, регистрация

А что дальше?

www.rspor.ru

ВОЗ

Особая природа лекарств требует от государственных и вовлеченных в торговлю ими

Особенности «товара» «лекарственное средство»

ЛС являются социально значимой продукцией, здоровье и жизнь

Особенности «товара» «лекарственное средство»

Желание больного скорее избавиться от болезни обусловливает мотивацию

Складывается опасная ситуация

Полное отсутствие процедур рассмотрения и принятия решений – волюнтаризм

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Справедливость в доступности ЛС

Жизненно необходимые лекарства

Несправедливость в лекарственном обеспечении

Лекарства можно получить в стационаре – те, которые

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех На каждое из ЖНЛС устанавливается

Модели реферирования цен (Европейский опыт общего рынка)

Формальная модель установления референтых цен:

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Аптека и дистрибьютор получают оплату

Как вариант - сооплата

Оплата услуг пациентом при получении лекарств в

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Финансирование и затраты на программу

Введение

Фокус на пациента

Пациент-ориентированная система лекарственного обеспечения должна решать задачу лечения

Стабильность системы

Долгосрочные договора
Референтные цены
Снижение рисков
Уверенность производителя, провайдера и потребителя в

Государственные гарантии

Важнейший элемент развития системы лекарственного обеспечения страны
Без стабильного государственного заказа

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Назначение ЖНЛС производится строго по

Команда,
создавшая систему стандартизации в здравоохранении России 19 лет назад,
полностью

Минздравсоцразвития

С ноября 2007 г. приостановило работы по стандартизации в здравоохранении
В декабре

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех Существенные дополнительные преимущества проекта

Исчезает (сокращается)

Проект: жизненно необходимые лекарства для всех

Затраты на все ЖНЛС покрываются средствами

В основе проекта
жизненно необходимые лекарства для всех
лозунг, сформулированный А.И.Воробьевым

Несколько слов в заключение

Уже с момента появления потенциальной молекулы в мире

Общество фармакоэкономических исследований располагает большим опытом клинико-экономических расчетов

www.rspor.ru

Затраты на 1 QALY (потребление всех ресурсов здравоохранения) при разных болезнях

Лечение

МОООФИ

Пришла пора объединить усилия по созданию математического аппарата клинико-экономических расчетов
Здесь могут

Итак, проблема орфанности

Реализация задачи требует законодательных и организационно-технологических решений
Финансирование программ

Итак, проблема орфанности

Разработка стандартов, протоколов ведения больных не возможны без