Подходы и успехи генной терапии моногенных заболеваний. (Лекция 7)

Содержание

Слайд 2

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА Пути первичных иммунодефицитов

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА

Пути первичных иммунодефицитов

Слайд 3

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ Метаболическая роль аденозиндезаминазы

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ

Метаболическая

роль аденозиндезаминазы
Слайд 4

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ Схема генной терапии ADA-SCID

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ

Схема

генной терапии ADA-SCID
Слайд 5

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ

Katlyn

– одна из ADA-SCID пациентов, прошедших успешную генную терапию
Слайд 6

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Структурная организация и вариабельность гена CFTR

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА

Структурная организация и вариабельность гена CFTR

Слайд 7

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Структурная организация белка CFTR

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА

Структурная организация белка CFTR

Слайд 8

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Фенотипические проявления мутаций в гене CFTR

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА

Фенотипические проявления мутаций в гене CFTR

Слайд 9

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Схема доставки нормальной копии гена

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА

Схема доставки нормальной копии гена CFTR

при генной терапии легочной формы муковисцидоза
Слайд 10

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Слайд 11

epitope ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

epitope

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Слайд 12

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Слайд 13

Lumen Plaque shoulder; site of rupture

Lumen

Plaque shoulder;
site of rupture

Слайд 14

Слайд 15

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Структурная организация гена LDLR и его мРНК

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Структурная организация гена LDLR и

его мРНК
Слайд 16

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Структурная организация белка LDLR

ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ

Структурная организация белка LDLR