Эффект раксона ( идебенона) на дыхательную функцию при миодистрофии Дюшенна

Август 6, 2022

Главная
Медицина
Эффект раксона ( идебенона) на дыхательную функцию при миодистрофии Дюшенна

Содержание

2. Повестка дня Медицинская потребность в лечении потери функции легких при МДД Митохондриальная патология при МДД и
3. Информация о раксоне(идебенону) при трех состояниях с высокой потребностью в лечении Наследственная оптическая нейропатия Лебера (LHON):
4. Необходимость в лечении респираторных проблем при миодистрофии Дюшенна Медицинские осложнения включают неэффективный кашель, ночную гиповентиляцию, нарушение
5. Снижение показателей дыхательной функции при миодистрофии Дюшенна
6. Предпочтительное лечение пациентов для сохранения легочной функции Опрос, проведенный РПМД с учетом интересов пациентов, проводился под
7. Срочная медицинская потребность для пациентов, неспособных принимать стероиды С возрастом меньше пациентов переносят стероиды (побочные эффекты)
8. Митохондриальное повреждение при МДД
9. Механизм действия идебенона Потеря дистрофина Нарушение обмена кальция Митохондриальная дисфункция Активные формы кислорода АТФ Гибель клеток
10. Интенсивная программа исследований идебенона при миодистрофии Дюшенна
11. Фаза 3 исследования: лечение и пациенты Пациенты: Возраст 10-18 лет С любыми мутациями Не принимают стероиды
12. Раксон замедляет потерю экспираторной функции
13. Инспираторная функция также улучшается при миодистрофии Дюшенна
14. Раксон также сохраняет инспираторную функцию
15. Меньшее количество пациентов, получавщих Раксон, имели снижение пиковой скорости кашля меньше критической Когда скорость кашля меньше
16. Меньшее количество пациентов, получавших Раксон , имели бронхо-пульмональные осложнения ( инфекции)
17. Меньшее количество пациентов, получавших Раксон , использовали антибиотики для лечения инфекций дыхательной системы
18. Результаты исследования Исследование фазы 3 соответствовало его первичной конечной точке Поддерживающие доказательства эффективности от вторичных конечных
19. Новое исследование Раксона у пациентов с МДД с использованием сопутствующих глюкокортикоидов
20. Задача: Оценка эффективности идебенона (Raxone®) по сравнению с плацебо в замедлении потери функции дыхания у пациентов
21. Исследователи Ведущий исследователь в Европе: Д-р G Buyse (Лёвен, Бельгия) Ведущий исследователь Северной Америки: Д-р О.
22. Исследование будет проводиться в 50 центрах в США и Европе Более подробная информация доступна на Clinicaltrials.gov
23. Раксон в лечении МДД Существует значительная доля пациентов, которые не могут переносить глюкокортикоиды в то время,
25. Скачать презентацию

Слайд 2

Повестка дня
Медицинская потребность в лечении потери функции легких при МДД
Митохондриальная патология

при МДД и обоснование применения идебенона
Программа развития Santheraс раксона(идебенона) при МДД
Результаты эффективности исследования 3-й фазы DELOS у пациентов с МДД, не использующих стероиды
Эффективность по показателям дыхательной функции
Эффективность при бронхолегочных осложнениях
SIDEROS - новое испытание для пациентов, использующих стероиды
Нормативное обновление

Слайд 3

Информация о раксоне(идебенону) при трех состояниях с высокой потребностью в лечении
Наследственная

оптическая нейропатия Лебера (LHON):
Миодистрофия Дюшенна
Первичная прогрессирующая МС

Слайд 4

Необходимость в лечении респираторных проблем при миодистрофии Дюшенна
Медицинские осложнения включают неэффективный

кашель, ночную гиповентиляцию, нарушение сна, нарушение дыхания и, в конечном счете, дневную дыхательную недостаточность
С возрастом у пациентов с МДД развиваются сердечные и респираторные осложнения, которые становятся опасными для жизни

Слайд 5

Снижение показателей дыхательной функции при миодистрофии Дюшенна

Слайд 6

Предпочтительное лечение пациентов для сохранения легочной функции
Опрос, проведенный РПМД с учетом

интересов пациентов, проводился под руководством сообщества
Сосредоточьтесь на приоритетах лечения для аспектов болезни, не связанных напрямую с функцией скелетных мышц
155 участников (85% пациентов / опекунов)
Лечение легочных заболеваний (кашель, профилактика инфекций дыхательных путей) было высокоориентировано на пациентов / опекунов

Слайд 7

Срочная медицинская потребность для пациентов, неспособных принимать стероиды
С возрастом меньше пациентов

переносят стероиды (побочные эффекты)
~ 40% пациентов 10 лет и старше не используют стероиды
В настоящее время для этой группы пациентов с МДД нет лечения

Слайд 8

Митохондриальное повреждение при МДД

Слайд 9

Механизм действия идебенона
Потеря дистрофина
Нарушение обмена кальция
Митохондриальная дисфункция
Активные формы кислорода АТФ
Гибель клеток

и мышечная дегенерация

Слайд 10

Интенсивная программа исследований идебенона при миодистрофии Дюшенна

Слайд 11

Фаза 3 исследования: лечение и пациенты
Пациенты:
Возраст 10-18 лет
С любыми мутациями
Не принимают

стероиды
92% потеряли способность к передвижению
Лечение
Раксон 900 мг/день, 31
Плацебо, 33
Средний возраст 14,3 года
Продолжительность лечения 12 месяцев

Слайд 12

Раксон замедляет потерю экспираторной функции

Слайд 13

Инспираторная функция также улучшается при миодистрофии Дюшенна

Слайд 14

Раксон также сохраняет инспираторную функцию

Слайд 15

Меньшее количество пациентов, получавщих Раксон, имели снижение пиковой скорости кашля меньше

критической

Когда скорость кашля меньше 160 л/мин, кашель становится не эффективен для отхождения мокроты.

Слайд 16

Меньшее количество пациентов, получавших Раксон , имели бронхо-пульмональные осложнения ( инфекции)

Слайд 17

Меньшее количество пациентов, получавших Раксон , использовали антибиотики для лечения инфекций

дыхательной системы

Слайд 18

Результаты исследования
Исследование фазы 3 соответствовало его первичной конечной точке
Поддерживающие доказательства эффективности

от вторичных конечных точек
Исследование продемонстрировало последовательный эффект лечения идебеноном (Раксон) на функцию выдоха и вдоха
Предоставляет подтверждающие доказательства эффективности в клинически значимых оценках (например, пик кашля, FVC)
Демонстрирует клинически значимое воздействие бронхолегочной болезни и использования антибиотиков

Слайд 19

Новое исследование Раксона у пациентов с МДД с использованием сопутствующих глюкокортикоидов

Слайд 20

Задача:
Оценка эффективности идебенона (Raxone®) по сравнению с плацебо в замедлении потери

функции дыхания у пациентов с МДД, принимающих глюкокортикоиды (ГК)

Слайд 21

Исследователи
Ведущий исследователь в Европе: Д-р G Buyse (Лёвен, Бельгия)
Ведущий исследователь Северной

Америки: Д-р О. О. Майер (CHOP, Филадельфия

Слайд 22

Исследование будет проводиться в 50 центрах в США и Европе Более подробная

информация доступна на Clinicaltrials.gov

Слайд 23

Раксон в лечении МДД
Существует значительная доля пациентов, которые не могут переносить

глюкокортикоиды в то время, когда имеется потеря функции легких
Существует срочная неудовлетворенная медицинская потребность замедлять снижения легочной функции у этих пациентов
Имеющиеся данные показывают, что исследуемый препарат, раксон, замедляет потерю функции легких у пациентов, не использующих глюкокортикоиды
Первоначальная заявка на официальные утверждения для использования в этой группе пациентов
Раксон испытывали у пациентов без ограничения вида мутациии или статуса болезни (то есть не амбулаторный)
Раксон- это пероральный препарат (2 таблетки, 3 раза в день)
Открыто новое исследование (SIDEROS) для исследования эффективности
раксона по результатам легочной функции у пациентов, использующих сопутствующие глюкокортикоиды.

Эффект раксона ( идебенона) на дыхательную функцию при миодистрофии Дюшенна

Содержание

Повестка дня Медицинская потребность в лечении потери функции легких при МДДМитохондриальная патология

Информация о раксоне(идебенону) при трех состояниях с высокой потребностью в леченииНаследственная

Необходимость в лечении респираторных проблем при миодистрофии ДюшеннаМедицинские осложнения включают неэффективный