Основы генной терапии. Лечение врожденных иммунологических заболеваний – препарат Strimvelis

Август 11, 2022

Главная
Медицина
Основы генной терапии. Лечение врожденных иммунологических заболеваний – препарат Strimvelis

Содержание

2. ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ -медицинское вмешательство, основанное на модификации генетического материала живых клеток. Клетки могут быть модифицированы ex
4. Генная терапия на данный момент заключается главным образом в переносе определенных генов в соматические клетки человека,
5. У этого правила есть одно очень известное исключение — эксперимент китайского ученого Хэ Цзянькуй и рождение
6. Векторы ― носители для доставки генов
7. Лечение врожденных иммунологических заболеваний (препарат Strimvelis) Strimvelis - лекарство, используемое для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита ,
8. Дефицит аденозиндезаминазы (ADA) ― наиболее распространенный типа тяжелого комбинированного иммунодефицита. При такой болезни организм пациентов вырабатывает
9. Вариант генной терапии препарата Strimvelis – ex vivo
10. Средняя продолжительность наблюдения при применении данного препарата составила 6,9 года (от 2,3 до 13,4 года), в
11. Побочные эффекты Пятнадцать пациентов сообщили о 39 серьезных нежелательных реакциях (СНР), среди которых были пневмония, инфекции
13. Скачать презентацию

Слайд 2

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
-медицинское вмешательство, основанное на модификации генетического материала живых клеток. Клетки

могут быть модифицированы ex vivo для последующего введения человеку или изменены in vivo непосредственно в организме.

Слайд 3

Слайд 4

Генная терапия на данный момент заключается главным образом в переносе определенных

генов в соматические клетки человека, поскольку изменение генома клеток зародышевой линии в терапевтических или иных целях запрещено в большинстве имеющих соответствующие технологии стран. Поэтому изменения генетической информации при таком лечении не передаются по наследству и затрагивают в основном только определенные клетки-мишени в организме.

Слайд 5

У этого правила есть одно очень известное исключение — эксперимент китайского

ученого Хэ Цзянькуй и рождение двух генно-модифицированных девочек, известных под псевдонимами Лулу и Нана.

Слайд 6

Векторы ― носители для доставки генов

Слайд 7

Лечение врожденных иммунологических заболеваний (препарат Strimvelis)
Strimvelis - лекарство, используемое для лечения

тяжелого комбинированного иммунодефицита , вызванного дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-SCID).
Данный препарат является фракцией аутологичных клеток, обогащенная CD34+, которая содержит клетки CD34+, трансдуцированные ретровирусным вектором, кодирующим последовательность ДНК ADA человека.

Слайд 8

Дефицит аденозиндезаминазы (ADA)
― наиболее распространенный типа тяжелого комбинированного иммунодефицита.
При такой болезни

организм пациентов вырабатывает недостаточно фермента ADA, который важен для формирования здоровых и функциональных лимфоцитов. В результате нормальная пролиферация этих иммунных клеток нарушается, что приводит к патологическим изменениям, иммунодефициту и заражению опасными для жизни оппортунистическими инфекциями.
Такая форма иммунодефицита очень опасна и без лечения дети с этой врожденной патологией умирают, как правило, в первый год жизни.

Слайд 9

Вариант генной терапии препарата Strimvelis – ex vivo

Слайд 10

Средняя продолжительность наблюдения при применении данного препарата составила 6,9 года (от

2,3 до 13,4 года), в течение которого выжили 100 % пациентов.
Применение Strimvelis приводило к восстановлению иммунитета: уменьшалась степень инфицирования, увеличивалась продукция иммуноглобулинов, 58 % испытуемых прекращали внутривенное введение иммуноглобулина, появлялся гуморальный ответ на вакцинацию, нормализовались популяция Т-клеток (CD3+ , CD4+ и CD8+ клеток) и тимопоэз с устойчивой способностью к пролиферации Т-клеток.

Слайд 11

Побочные эффекты
Пятнадцать пациентов сообщили о 39 серьезных нежелательных реакциях (СНР), среди

которых были пневмония, инфекции мочевыводящих путей, гастроэнтерит.
Наиболее частым побочным эффектом является пирексия (лихорадка).
Серьезные побочные эффекты могут включать процессы, связанные с аутоиммунитетом : гемолитическая или апластическая анемия, тромбоцитопения, гепатит, синдром Гийена-Барре.

Основы генной терапии. Лечение врожденных иммунологических заболеваний – препарат Strimvelis

Содержание

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ -медицинское вмешательство, основанное на модификации генетического материала живых клеток. Клетки

Генная терапия на данный момент заключается главным образом в переносе определенных

У этого правила есть одно очень известное исключение — эксперимент китайского

Векторы ― носители для доставки генов

Лечение врожденных иммунологических заболеваний (препарат Strimvelis) Strimvelis - лекарство, используемое для лечения

Дефицит аденозиндезаминазы (ADA) ― наиболее распространенный типа тяжелого комбинированного иммунодефицита. При такой болезни